A cada 100 mil pessoas, 65 são acometidas por alguma enfermidade rara no país, segundo o Ministério da Saúde. Entre mais de 6.000 diagnósticos diferentes que se enquadram na categoria, o SUS (Sistema Único de Saúde) dispõe tratamento gratuito para algumas dessas doenças, a exemplo das genéticas, como deficiências intelectuais. Entretanto, aqueles que não possuem o tratamento na saúde pública enfrentam o obstáculo financeiro, devido aos altos custos dos medicamentos.
Com essa questão em vista, o paciente pode recorrer aos planos de saúde privados, ou, em última instância, à Justiça. É fundamental ter relatórios médicos oficiais, que validem a necessidade do remédio, comprovante de renda e histórico médico.